前不久，在国家卫健委、国家药监局等多方努力下，作为临床急需药品临时进口的原研药，罕见难治性癫痫患儿药物氯巴占获批进入医院。近期，首批国产仿制氯巴占也正式获批上市，定价每盒84元，为全球最低。

氯巴占用药问题得到彻底解决，仅是国家高度重视罕见病防治与保障工作的一个缩影。从2018年公布第一批罕见病目录，到2021年将原价70多万元的诺西那生钠注射液等7种高值罕见病用药纳入国家医保药品目录，我国罕见病用药保障取得长足进展。截至目前，已有45种罕见病用药被纳入国家医保药品目录，覆盖26种罕见病，极大减轻了患者医疗费用负担，提高了药品可及性。

与此同时，一系列务实、有效的举措正稳步推进。如建立罕见病用药供应监测机制，支持中医药参与罕见病防治，推动常态短缺药品储备;开通罕见病用药单独申报渠道，支持其优先进入医保药品目录;建立“双通道”机制，让医院暂时没有配备的谈判药品先进药店，实行与医院相同报销政策等。新举施行加快了罕见病用药保障步伐。

罕见病诊治是一道世界性难题。大部分罕见病无药可治，即便有些有治疗药物，但由于市场需求有限，药企研发意愿低等原因，诊断难、用药难、用药贵仍是众多罕见病患者面临的困境。数据显示，我国现有各类罕见病患者2000多万人，每年新增患者超过20万人。面对日益庞大的罕见病患者群体，我们尤须大力提升罕见病药物研发和产业化水平，加快新药审批上市，持续推进国家医保药品目录调整，不断完善谈判药品配备机制和用药保障机制，努力提高用药保障水平，让更多罕见病患者有药可用、用得起药。

撰稿邬帅莉