12月3日，国家医保局正式发布《国家基本医疗保险、工伤保险和生育保险药品目录（2021年）的通知》，74种新增药品进入医保目录，其中包含7种罕见病用药。罕见病脊髓性肌萎缩症（SMA）治疗药物、市场价曾高达69.97万元一针的诺西那生钠注射液，降至每针3.3万元。这是自2016以来，高值罕见病药物首次被纳入医保目录。
　　“我们盼了多少年，终于盼到了。我的宝宝有救了。”众多罕见病患者家属闻讯后喜极而泣。SMA是一种罕见的常染色体隐性遗传性神经肌肉疾病，被称为2岁以下婴幼儿的“头号遗传病杀手”。据估算，我国新生儿SMA患者每年新增1200人，存量患者约3万人。诺西那生钠注射液是全球首个SMA精准靶向治疗药物，且需终生用药。此前，堪称天价的药费让多数家庭望而却步，无力承受。该药纳入医保后，不仅价格大幅下降，还能医保报销，将极大减轻群众就医负担，为患者带来生命曙光。
　　“每一个小群体都不应该被放弃。”国家医保目录药品谈判现场，国家医保局谈判代表张劲妮的话暖心又感人。数据显示，罕见病在人群中的患病率约为3.5%-5.9%，中国的罕见病患者数量约为2000万人。此次新纳入医保药品，精准补齐了罕见病、肿瘤、慢性病、抗感染、妇女儿童等用药需求，共涉及21个临床组别，患者受益面广泛。作为增进民生福祉、维护社会和谐稳定的重大制度安排，我国医保改革始终坚持人民至上的初心和理念，维护了最广大人民的根本健康权益。“让每一个群体都看得起病。我们生于华夏，何其有幸。”一位网友的深情留言也表达了众多百姓的心声。

撰稿邬帅莉